北京、上海和波士顿2024年12月9日 /美通社/ -- 加科思药业（1167.HK）在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的2024年第66届美国血液学年会（ASH）上公布了BET抑制剂JAB-8263治疗骨髓纤维化临床一期的初步数据。 

数据显示，JAB-8263具有良好的耐受性，二期推荐剂量为0.3毫克（每日给药）。JAB-8263单药治疗骨髓纤维化适应症的初步疗效数据令人鼓舞 ，大多数患者出现脾脏缩小（spleen volume reduction, SVR）以及总症状评分（total symptom score，TSS）的降低。

截至2024年10月17日，已有16名中/高风险骨髓纤维化患者被纳入研究 ，其中13名患者接受了至少一次疗效评估。

  • 24周平均SVR缩小比例为19.95% (N=13)，最佳缓解为26.16%；
  • 两位患者SVR大于等于35%，以及一位患者SVR缩小比例为34.9%；
  • 60%的患者（N=10）在第24周时总症状评分下降≥50%；
  • 8 名患者中有2 名（JAK抑制剂经治）的最佳 SVR 反应分别为 -41.2% 和 34.9%；
  • 6名患者中有3名（50%）（JAK抑制剂经治）治疗第24周总体症状评分减少≥50%（TSS50）。

目前JAB-8263作为单药治疗骨髓纤维化（MF）和实体瘤的扩展研究正在进行中。 加科思首席医学官兼全球研发负责人王宜博士表示："JAB-8263的早期数据展现了BET抑制剂在骨髓纤维化适应症的治疗潜力，我们同事在探索JAB-8263在更多适应症的应用，希望能为更多癌症患者带来希望。"